Šokantna odluka čuvene američke farmaceutske kompanije "Novartis"
"Zolgensma", najskuplji lek na svetu, koji služi za lečenje spinalne mišićne atrofije kod mališana mlađih od dve godine, biće dostupan samo grupici onih koji pobede u nagradnoj igri.
Tanjug/Filip Krainčanić
Najskuplji lek na svetu dobiće samo odabrani mališani koji boluju od spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasledne, neizlečive neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter. To je odlučila američka farmaceutska kompanija "Novartis", koja je pokrenula "nagradnu" igru vrednu 210 miliona dolara za lek "zolgensma", čija doza trenutno košta 2,1 milion dolara.
Kako piše zagrebački "Jutarnji list", rok za prijavljivanje pacijenata za "nagradnu igru" istekao je krajem prošle nedelje. Hrvatska je konkurisala sa četiri obolela mališana, a veruje se da barem jedan od njih ispunjava sve uslove da taj lek i dobije. Dodatno "sito" za pacijente biće u samom "Novartisu", nakon čega će biti sužen broj kandidata za ovaj lek.
"Zolgensma", inače, nije registrovana u EU, ali se očekuje da bi do toga trebalo da dođe do jula. Cena za evropsko tržište trebalo bi da bude nešto niža, a procenjuje se da će se kretati između 1,5 i 1,7 miliona dolara za dozu.
Odluka o organizovanju nagradne igre došla je nakon što je kompanija "AveXis", koju je kupio "Novartis", odlučila da višak od oko 100 doza, koliko se može proizvesti u odnosu na potrebe u SAD, nameni malim pacijentima širom sveta.
Opravdanje za ovu nagradnu igru bilo je da je "slučajni odabir" najpošteniji, te da je podrazumevao saradnju sa nezavisnim savetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, nakon čega je zaključeno da bi tako do leka mogli da dođu i pacijenti iz manje razvijenih i siromašnih zemalja.
- Na razvoju ovog programa sarađivali smo sa nezavisnim savetodavnim odborom za bioetiku, koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bismo li našli što pravedniji način da učinimo lek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja leka (MAP). S obzirom na naša ograničenja ponude i na osnovu uputa odbora za bioetiku, utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favorizujemo nijedno dete ili zemlju u odnosu na drugu - odgovorili su "Jutarnjem listu" iz "Novartisa".
Inače, stručnjaci naglašavaju da ovaj lek najbolje deluje kad ga dobiju deca u prvih šest meseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena pre simptoma bolesti. U tom slučaju, ako bi dobili lek, bolest se ne bi razvila.
Šta je SMA?
Spinalna mišićna atrofija (SMA) je retka, ali progresivna i smrtonosna neuromišićna bolest. Deca sa SMA se rađaju bez SMN1 gena, a bolest se manifestuje postepenom, ali progresivnom atrofijom mišića i gubitkom osnovnih životnih funkcija kao što je hodanje, varenje hrane, gutanje i disanje. SMA ne utiče na mozak i kognitivne funkcije. Štaviše, istraživanje je utvrdilo da su oboleli često natprosečne inteligencije i veoma druželjubivi. SMA je broj jedan genetski ubica dece do dve godine starosti, navodi se na sajtu SMA Srbija.